Weng Tao per il gruppo di studio CNTF2
Scopo
Al momento rpesente, non c’è cura per la perfdita della vista associate alla atrofia geografica. L’impianto NT-501 protegge i fotorecettori in vari modelli animali. Scopo dello studio presente è la valutazione dell’efficacia e della sicurezza di NT-501 in uno studio multicentrico, a doppia maschera, controllato, con dosi variabili e randomizzato, di fase 2, per l’atrofia geografica associata alla DM secca.
Metodi
Lo studio del CNTF si svolge su 48 partecipanti divisi casualmente in rapporto di 2:1 per ricevere un impianto intravitreale con produzione alta o bassa di CNTF, oppure una chirurgia di controllo, rispettivamente. La BCVA è stata misurata con un Electronic Visual Acuity Tester (EVA) usando il protocollo dello studio Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ; lo spessore retinico è stato valutato con l’OCT e l’estensione del sito di lesione è stata misurato con la fotografia del fondo dell’occhio a 4, 6 e 12 mesi dall’impianto. Il rilascio di CNTF dall’impianto è stato misurato con la tecnica ELISA
Risultati
Il trattamento con CNTF è risultato in un aumento dose-dipendente dello spessore della retina misurabile fin dal 4° mese e mantenuto fino a 6 e a q12 mesi dall’impianto (p<0.001). Questo cambiamento anatomico era associato con una stabilizzazione della funzione visiva, come misurato da test di acuità, nel gruppo di pazienti trattati con alte dosi, rispetto a quelli trattati con la chirurgia di controllo o con basse dosi, a 12 mesi. Tra gli occhi che mostravano inizialmente una BCVA di20/63, la media della BCVAnel gruppo trattato con alt6e dosi era di 10.5 lettere maggiore di quella del gruppo di controllo o trattato con dosi basse (p<0.03). Sia l’impianto NT-501 che la procedura erano ben tollerati; nessun evento avverso era associate con l’impianto o la chirurgia. Gli impianti mostravano cellulae sane e produzione stabile di CNTF fino a 12 mesi.
Conclusioni
Il CNTF intraoculare somministrato tramite cellule incapsulate produce un aumento a lungo termine dello spessore della retina e una stabilizzata acuità visiva, senza effetti negativi, in occhi con atrofia geografica associata a degenerazione maculare secca. Questi dati sostengono l’opportunità di eseguire un altro studio su una popolazione più vasta di pazienti.
